sma是父母哪方遗传 sma是什么意思( 三 )

3. Evrysdi
Evrysdi（risdiplam）是第三个获得FDA批准用于2月龄及以上的儿童治疗SMA的治疗药物（分子结构见图5），属于小分子药物，可以口服给药，2019年5月在美国上市，2021年6月在中国内地上市，中文商品名艾满欣，中文通用名为利司扑兰口服溶液用散。
Evrysdi 呈液体状态，通过口服给药，每日1次，是首个可在家使用的SMA疗法。FDA 在审批Evrysdi时采用了快速审批通道和优先评审程序，并授予其孤儿药地位。Evrysdi在美国的定价为11700美元每60mg/瓶，服用时须参考患者体重（见图6），实际年治疗费用在14万至34万美元之间。艾满欣在国内60mg/瓶的零售价为6.38万元，年治疗费用在80万到200万之间。

图5 Evrysdi的分子结构（分子式C22H23N7O，分子量401.46道尔顿）

图6 Evrysdi每日服用剂量

SMA治疗药物的市场现状和医保谈判

从全球逐季销售数据来看，Spinraza在2016年底上市后，由于上市较早、没有竞争，迅速放量，2018年销售突破10亿大关，达17.24亿美元；在2020年一季度达到顶峰，当季全球销售额为5.65亿美元，后续受Zolg百思特网ensma和Evrysdi的冲击，连续下滑；Zolgensma在2019年上市后，因终身仅需一次注射、使用的顺应性良好，且诺华根据市场反馈迅速调整了支付方案，每年的实际支出和Spinraza基本相当，因此放量迅猛，今年一到三季度的全球销售已经突破10亿美元大关，后续将进一步增长；Evrysdi在去年下半年上市后，因成本较低、口服溶液剂型对儿童较为友好，因此销售额快速增长。

图7 Spinraz、Zolgensma、Evrysdi上市后的逐季销售（单位：百万美元）
SMA药物治疗形成了三国演义的局面，Spinraza面临Zolgensma和Evrysdi的严峻挑战，市场占比已经跌破50%，形势非常不利；且Evrysdi今年6月也已经在中国内地上市，好在Spinraza的历史累计销售已经突破80亿美元，前期研发和临床的投入早已收回，通过全球最低价进入中国医保目录、从而迅速渗透到这全球最大的3-5万例SMA患者人群，并充分利用Spinraza的残余价值，挡对手于中国市场之外，也就成为渤健的不二选择了。在这个过程中，受益最多的，就是国内的SMA患者。感谢医保局的不谢努力，也期待更多的罕见病药物能够以可负担的价格进入中国医保目录，从而造福广大罕见病患者。
参考文献：
【sma是父母哪方遗传 sma是什么意思】[1]Reed

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