目前,已有50家医疗机构拟使用氯巴占 。其中,拟牵头进口医院为北京协和医院 。牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请,并可委托进口单位办理进口准许证 。进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续,此类进口药品,无需进行口岸检验 。
此次选定的50家氯巴占进口使用的医疗机构条件包括:1.三级医院;2.具有癫痫亚专科或相关专业医生,从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上;3.具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案,建立临床、药学、医务多学科诊疗团队 。
上述征求意见稿提到,相关处方医师需为从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上,副主任医师或主任医师;具有麻醉药品和精神药品处方权;有使用苯二氮类治疗癫痫的临床使用经验;能够严格掌握氯巴占的适应证(限癫痫);熟悉氯巴占的用法用量、治疗效果评估、不良反应监测与处理;按照目前各自所在医院苯二氮类药品使百思特网用要求,且每张处方最多不得超过1个月用量 。
据报道,罕见癫痫疾病的患儿,会出现反复的癫痫发作;有的患儿每天发作几十次甚至上百次,有的患儿会出现癫痫持续状态,一发作就持续一小时以上甚至更久;有的患儿会因为抢救不及时死去 。而氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物 。
中国抗癫痫协会副会长、重庆医科大学附属第一医院神经内科教授王学峰也曾向媒体指出,氯巴占属于苯二氮卓类药物,通常与其他抗癫痫药物联合应用 。“有20%至30%左右的耐药性癫痫病人,临床上常用药没什么效果,医生会探索使用不常用的药,所以氯巴占在难治性癫痫中使用稍多,成人和小孩都会用到,小孩要多得多 。”
但值得注意的是,在我国《精神药品品种目录(2013年版)》中,氯巴占是第二类精神药品,在国内未获批准上市销售 。2017年,国家禁毒委员会办公室在《关于印发〈100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表〉的通知》中指出,1克氯巴占相当于0.1毫克海洛因 。
当然,要彻底解决用药短缺,还是要推动氯巴占在国内上市 。
早在2017年,国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知,其中便包括10mg的氯巴占片剂 。但目前仍不见国产氯巴占上市 。
截至目前,仅有济南科汇医药科技有限公司和宜昌人福药业提交了氯巴占的药品注册申请,申请类型分别为“新药”“仿制” 。
据公开信息显示,目前湖北宜昌人福药业有限责任公司已完成“氯巴占片人体生物等效性研究”,国家药监局药品审评中心已承办该药上市申请,这意味着有望迎来国内首款“氯巴占” 。
加强罕见病用药保障
实际上,除了氯巴占之外,其他很多罕见病药物获得性问题急需解决 。据了解,目前罕见病在中国仍有较大群体,发病人数约超过2000万 。
为此,国家在极力推动罕见病用药保障 。在2018年5月《第一批罕见病目录》公布以后,2018年11月开始相继发布的三批临床急需境外新药名单中,共计73个品种,其中罕见病药物有34个,占比达到了46.6% 。2020年,新修订的《药品注册管理办法》明确,将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序,对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结 。
随着国内鼓励罕见病孤儿药研发和上市的政策逐步完善,部分创新药企选择在国内同步上市,或稍晚于美国、欧盟和日本上市 。根据公开数据显示,截至2022年1月底,三期临床急需境外新药名单中的罕见病药品已成功上市的已有21百思特网个,覆盖了脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化、黏多糖贮积症等《第一批罕见病目录》中的15个病种 。
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